Question

20．腺苷酸脫氨酶（ADA）基因缺陷癥是一種免疫缺陷病，對患者采用基因治療的方法是：取出患者的白細胞，進行體外培養時轉入正常ADA基因，再將這些白細胞注射入患者體內，使其免疫功能增強，能正常生活．下列有關敘述中，正確的是（　　）

• A． 正常ADA基因替換了患者的缺陷基因
• B． 正常ADA基因通過控制ADA的合成來影響免疫功能
• C． 白細胞需在體外培養成細胞系后再注射入患者體內
• D． 腺苷酸脫氨酶（ADA）基因缺陷癥屬于獲得性免疫缺陷病

Answer 1

分析 基因治療（治療遺傳病最有效的手段）
1．概念：把正常基因導入病人體內有缺陷的細胞中，使該基因的表達產物發揮功能，從而達到治療疾病的目的．例：將腺苷酸脫氨酶（ADA）基因導入患者的淋巴細胞，治療復合型免疫缺陷癥．
2、種類：體外基因治療和體內基因治療（注意兩者的區別），其中效果比較可靠的是體外基因治療．
體外基因治療：先從病人體內獲得某種細胞進行培養，然后再體外完成轉移，再篩選成功轉移的細胞增植培養，最后重新輸入患者體內，如腺苷酸脫氨酶基因的轉移．
體內基因治療：用基因工程的方法直接向人體組織細胞中轉移基因的方法．

解答 解：A、正常ADA基因導入有缺陷的細胞后，使其表達產物發揮功能從而達到治療疾病的目的，而不是替換了患者的缺陷基因，A錯誤；
B、正常ADA基因通過控制ADA的合成來影響免疫功能，B正確；
C、細胞系中細胞的遺傳物質已經發生改變，因此白細胞需在體外培養成細胞株后再注射入患者體內，C錯誤；
D、腺苷酸脫氨酶（ADA）基因缺陷癥屬于先天性免疫缺陷病，D錯誤．
故選：B．

點評 本題考查基因工程的相關知識，要求考生識記基因工程的原理、操作步驟及相關細節，了解基因工程技術的相關應用，能結合所學的知識準確判斷各選項．