Question

（11分）1990年，在經過了長期的審查后，美國NIH(美國國立衛生研究所)終于批準了對一名患有嚴重復合型免疫缺陷癥的4歲女孩實施基因治療。腺苷酸脫氨酶是免疫系統完成正常功能必需的酶，臨床患者先天腺苷酸脫氨酶(ada)基因缺乏，導致她患重癥聯合免疫缺陷病(SCID)。因此，她不能抵抗任何微生物的感染，只能在無菌條件下生活。運用現代生物技術進行治療后，患者的免疫功能得到了很大的修復。下圖表示治療SCID的過程，請據圖回答下列問題

(1)在這個實例中充當“分子運輸車”的是________，目的基因是________，目的基因的受體細胞是________。

(2)要獲得攜帶人正常ada基因的細菌，需要的工具包括________、 ________、______

(3)人的ada基因與胰島素基因相比，其主要差別是________。

（4）如果科學家通過基因工程技術，成功改造了某女性血友病患者的造血干細胞，使其凝血功能全部恢復正常。寫出該女性的卵原細胞在治療前后的基因型：（正常基因為H，血友病基因為h）________ 、________ 。

（5）如果該女性在恢復正常后，與一正常男性結婚，所生子女的表現型為________ （在下列選項中選擇正確的一項），并說明理由：________________________。

A．子、女兒全部正常

B．兒子、女兒中各一半正常

C．兒子全部患病、女兒全部正常

D．兒子全部正常、女兒全部患病

 

Answer 1

【答案】

（1）病毒    腺苷脫氨酶基因     T淋巴細胞

（2）限制酶   DNA連接酶    載體

（3）脫氧核苷酸排列順序不同

（4）X^hX^h  X^hX^h  （5）C  在基因治療過程中，只是在患者的造血干細胞內導入正常基因，其它的體細胞（包括卵原細胞）中仍存在成對的血友病基因，所形成的配子中，都帶有血友病基因，因此該女子與正常男子結婚，其后代中兒子全部患病、女兒全部正常。其它答案合理也可得分

【解析】從圖可知，是用腺苷酸脫氨酶(ada)基因作為目的基因，利用病毒作為運載體，受體細胞是T淋巴細胞，基因工程的工具是限制酶、DNA連接酶和運載體。不同基因間的區別是脫氧核苷酸的數目及排列順序不同，由于只改變造血干細胞的基因型，而其他的細胞基因型沒有改變，所以血友病患者的卵原細胞基因型沒有改變仍為X^hX^h，由于血友病是伴X染色體上隱性遺傳病，所以患病女性與正常男性結婚，生的小孩是男性均患病，女性均為表型正常的攜帶者。